Le neoplasie mielodisplastiche (MDS) comprendono un gruppo eterogeneo di neoplasie clonali ematologiche, caratterizzate da anomalie nella proliferazione e differenziamento delle cellule staminali emopoietiche e da un’aumentata apoptosi midollare, che induce citopenia periferica. Le MDS interessano tipicamente, ma non esclusivamente, soggetti adulto-anziani. In Europa, l'incidenza complessiva annuale è di circa 8/100.000 persone, che diventa di 35 casi ogni 100.000 persone per anno oltre i 70 anni di età. La storia naturale della malattia, in assenza di trattamento, è caratterizzata da un progressivo aggravamento dell'emopoiesi inefficace e dei sintomi ad essa correlati, nonché da un aumento del rischio di evoluzione in leucemia acuta mieloide. Attualmente, i pazienti sono trattati con sola terapia di supporto. In presenza di sintomi relativi all’anemia o ad altre citopenie, invece, si possono somministrare farmaci epigenetici, immunomodulanti o di nuova generazione. Tuttavia, questi farmaci devono spesso essere somministrati per lungo tempo per essere efficaci, e talvolta i pazienti perdono la risposta e si aggravano rapidamente. È importante quindi studiare i processi molecolari delle MDS. Le nostre ricerche, in collaborazione con diversi centri ematologici italiani e internazionali, si basano sullo studio dei meccanismi molecolari implicati nella progressione leucemica e nella risposta a nuove terapie farmacologiche, con particolare riferimento alle vie di trasduzione del segnale inositide-dipendente.